Terapias Genéticas Carta da Taysha para a Comunidade Rett 30 de março de 2022

Atualizado: 3 de mai.

Querida Comunidade Rett,

Temos o prazer de compartilhar que, após a revisão do Clinical Trial Application (CTA) para o ensaio clínico fase 1/2 do TSHA-102, nossa terapia genética investigativa para mulheres adultas com síndrome de Rett, Taysha recebeu a notificação de uma "Carta sem Objeções" da Health Canada. Isso significa que Taysha está liberada para prosseguir com o ensaio clínico.

Como você sabe, na maioria dos pacientes com Rett, há uma mutação no gene MECP2 que diz às células como fazer uma proteína chamada proteína de ligação de metil-CpG 2 (MeCP2). Essa proteína desempenha um papel importante no desenvolvimento do cérebro ao longo da infância, na manutenção da função cerebral normal e na comunicação entre as células nervosas. Em pacientes Rett com uma mutação genética MECP2, o corpo não faz o suficiente ou faz adequadamente MeCP2.

O TSHA-102 foi projetado para fornecer um gene MECP2 funcional ao cérebro em pacientes com síndrome de Rett usando uma nova plataforma tecnológica, chamada miRARE, desenvolvida pelos Drs. Sarah Sinnet e Steven Gray do UT Southwestern Medical Center. O TSHA-102 será testado em um teste de Fase 1/2 para determinar se o gene MECP2 funcional pode ser embalado com nossa tecnologia para substituir o MeCP2 e controlar com segurança o nível de expressão proteica MeCP2.

A aprovação dos planos de ensaio clínico TSHA-102 pela Health Canada é um marco importante, e somos encorajados pelo progresso feito para iniciar um ensaio clínico.

"A liberação do CTA de hoje é um momento crucial para a comunidade Rett, e não teria sido possível sem o trabalho incansável dos meus Colegas Taysha, nossos parceiros na UTSW, os especialistas clínicos e científicos da Rett com quem colaboramos e, mais importante, a comunidade da síndrome de Rett. O início de um ensaio clínico é um momento formativo, e somos motivados pelos pacientes e famílias a quem atendemos e pelo potencial do TSHA-102. Obrigado aos líderes de defesa do paciente por sua parceria e aos pacientes e cuidadores pelo apoio contínuo", disse Suyash Prasad, MBBS, M.Sc., MRCP, MRCPCH, FFPM, Pediatra, Diretor Médico e Chefe de Pesquisa & Desenvolvimento da Taysha Gene Therapies.

Somos gratos pelo apoio contínuo da comunidade da síndrome de Rett e de nossos parceiros de advocacia Rett. Entendemos que você pode ter muitas perguntas sobre o julgamento e planos para estudos futuros. Esperamos fornecer mais atualizações sobre o teste clínico TSHA-102 para as organizações globais de pacientes à medida que novas informações se tornam disponíveis.


Sinceramente,

The Taysha Team


Taysha Press Release About TSHA-102


Fonte: https://reverserett.org/news/articles/taysha-gene-therapies-shares-letter-to-the-rett-syndrome-community-1/




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