Biossensores e o futuro da terapia de Rett


Por Jana von Hehn, PhD | 14 de agosto de 2019

A Síndrome de Rett, como muitos outros distúrbios neurológicos, depende da interpretação dos sintomas por outras pessoas - geralmente pais e médicos, por meio de questionários e entrevistas. Isso é padrão para o campo, seja na prática clínica ou em ensaios clínicos. E, como outros distúrbios neurológicos, a síndrome de Rett sofre o inconveniente de não ter medidas diretas e objetivas que se correlacionam com a gravidade. O que esse inconveniente significa exatamente?


Bem, vamos tomar uma medida direta e objetiva que todos sabemos como exemplo: pressão arterial. A pressão arterial é uma medida direta e objetiva que se correlaciona com o grau de saúde cardiovascular de um paciente. É medido na clínica de maneira não invasiva e representa uma medida no paciente (direta), de modo que os resultados não são interpretados por outra pessoa, mas simplesmente listados (objetivos) - como 115 a 60 ou 140 a 90. Agora imagine se tivéssemos que medir e tratar a saúde cardiovascular através de questionários e entrevistas. . . De repente, essa medida direta e objetiva da pressão sanguínea que damos como certa parece bastante valiosa, não é?


A falta de uma medida objetiva e padronizada de resultados para Rett é uma das principais razões pelas quais há um envolvimento farmacêutico e biotecnológico limitado em nosso distúrbio. O desenvolvimento de medicamentos é um negócio arriscado e as empresas são ainda mais impedidas quando existem complicações extras, como medidas subjetivas e, portanto, potencialmente ineficazes ou improdutivas.

Portanto, na RSRT, tornamos um dos nossos principais objetivos desenvolver formas mais eficazes de medir a terapêutica com Rett na clínica. Esse objetivo não apenas tenta mover a agulha de maneira mais abrangente e significativa para terapias em ensaios clínicos, mas também pode mudar a maneira como avaliamos Rett todos os dias.


No momento, estamos trabalhando em uma iniciativa para desenvolver medidas diretas e objetivas dos sintomas de Rett, testando biossensores não invasivos e vestíveis. Pilotamos vários dispositivos de biossensores que podem medir coisas como variabilidade da frequência cardíaca, respiração, qualidade do sono, posição corporal, marcha e outros, apenas por serem usados ​​no corpo. Esses dispositivos biossensores coletam medições diretas e repetidas em um indivíduo, como um fitbit ou apple watch, e podem fornecer dados significativamente mais precisos ao longo de quase qualquer período do que as avaliações padrão de sintomas. Esta é a nossa tentativa de uma "medida da pressão arterial Rett" e pode representar uma enorme vantagem sobre a observação dos sintomas.

Nosso objetivo é identificar quais biossensores são fáceis de usar, gerar dados de boa qualidade e detectar sintomas que seriam valiosos para medir em pacientes com Rett. Mas isso não é suficiente - também fizemos uma parceria com a indústria para desenvolver programas analíticos para os dados que esses dispositivos coletam para detectar e avaliar especificamente os sintomas de Rett.


Os biossensores mais avançados em nossa iniciativa de desenvolvimento são usados ​​de alguma maneira no corpo: no pulso, como um relógio, ou como uma camiseta, ou como um band-aid pegajoso, todos com vantagens e desvantagens. ser mais apropriado em determinadas configurações ou para medir determinados sintomas em particular. Mas também estamos trabalhando com a próxima geração de biossensores chamados invisíveis, que não são usados, mas coletamos dados estando nas proximidades do indivíduo para detectar remotamente saídas fisiológicas de interesse. Muito bacana e totalmente Sci-Fi, mas como os wearables, os invisíveis também apresentam suas próprias vantagens e desafios.

Enquanto continuamos a perseguir nossa iniciativa de desenvolvimento de biossensores, estamos confiantes de que as medidas diretas e objetivas dos sintomas de Rett são apenas uma questão de tempo. Esperamos que vários biossensores possam ser mais adequados para determinadas situações, mas estamos fazendo o possível para desenvolver um biossensor que seja o mais abrangente possível. Estamos empolgados por liderar essa importante abordagem para entender a Rett em um nível diferente do que nunca e criar a oportunidade de novas terapias serem efetivamente avaliadas direta e objetivamente onde é mais importante - para o paciente.



Fonte e texto: ​https://reverserett.org/biosensors-and-the-future-of-rett-therapeutics/

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